基因编辑人体临床试验将在美国启动
发布时间:2018-12-06

  声明说,美国食品和药物管理局已批准该公司为这一疗法递交的临床试验申请,批准其行使CRISPR技术治疗利伯天生性暗朦10型患者。

  利伯天生性暗朦是一栽由众个基因突变造成的遗传性视网膜退走性病变,是儿童天生性失明的最常见因为,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。现在,利伯天生性暗朦尚无有效疗法。

  按计划,此项临床试验将招募10至20名患者,检验EDIT-101疗法的坦然性、耐受性和有效性。

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  据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是天生性暗朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一栽体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传新闻不会遗传给下一代,因此不涉及伦理道德题目。

  这别名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中外示,该疗法“有看成为世界上第一栽在人体内行使CRISPR技术的疗法”。

  新华社华盛顿12月3日电(记者 周舟)美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项行使CRISPR基因编辑技术治疗某栽遗传性眼疾的临床试验,有关申请已被美国监管部分批准。